21 september 2012

Johan Bakker: spierziekte met werkzaam medicijn

Johan Bakker heeft de spierziekte van Pompe, maar dankzij het Pompemedicijn kan hij weer volwaardig aan de maatschappij deelnemen, zo meldt hij op zijn website. Hoe weet Johan dat? Hoe kunnen we eigenlijk te weten komen of een medicijn werkzaam is? Dat kan alleen met een zekere waarschijnlijkheid worden bepaald met statistische toetsen. Dat gaat als volgt. Je hebt een groep patiënten die aan een ziekte, zeg de ziekte van Pompe, lijden. Je deelt deze groep in tweeën en je hoopt dat je in beide groepen voldoende mensen kunt vinden die vergelijkbaar zijn met mensen in de andere groep. De patiënten in de ene groep geef je het Pompemedicijn en aan de patiënten in de andere groep geef je een ander medicijn, maar dat kan ook een fakemedicijn zijn, zonder dat de patiënten dat weten. Bij alle patiënten wordt het verloop van de ziekte gemeten. Zijn de patiënten, die het Pompemedicijn toegediend kregen, na verloop van tijd ‘significant’ gezonder? Dat kun je met statistische toetsen nagaan. Als er geen verschil is, is het ‘echte’ medicijn dus niet werkzaam, dat wil zeggen: aan de patiënten kun je net zo goed een fakemedicijn geven dat waarschijnlijk heel wat minder zal kosten dan 750.000 euro per jaar. Let wel, dit wil niet zeggen dat patiënten die het Pompemedicijn krijgen zich niet beter zijn gaan voelen. Dat kan best. Johan Bakker voelt zich ook beter. Als echter statistisch vastgesteld is dat het Pompemedicijn geen andere werking heeft dan een fakemedicijn, weten we (bijna) zeker dat Johan zich niet beter voelt dankzij het Pompemedicijn.    

1 opmerking:

  1. Het is een wat summiere uitleg van hoe een medicijnentrial werkt, maar in essentie klopt het verhaal. Dergelijke tests zijn in de jaren negentig ook gedaan in Nederland, Duitsland en de VS. Het medicijn bleek goed te werken en daarom is het in Amerika en Europa door de FDA en EMA ook toegelaten tot de markt. Het College voor Zorgverzekeringen ontkent ook niet dat het medicijn werkt. Het College zegt wel dat de werking bij kinderen en volwassenen tegenvalt.

    Alleen zeggen de internationale onderzoekers nu juist dat CVZ onderzoek niet deugt en dat het bij de meeste patienten goed tot zeer goed werkt. Dat verhaal is nog eens ondersteund door 200 artsen en onderzoekers in Nederland.

    Verder stijgt het medicijn wel wat erg snel in prijs. Veruit de meeste patienten met Pompe krijgen voor 400.000 euro per jaar aan medicijnen. Dat is nog steeds erg veel geld, maar het is wel 350.000 minder dan het hier genoemde bedrag.

    Mocht iemand nog het idee hebben dat er hier sprake is van een placebo-effect, kijk dan op http://www.spierziekten.nl/pompe Je ziet hoe Iwan en Sietse dankzij het medicijn de rolstoel verlaten hebben en inmiddels alletwee gewoon aan het werk zijn.

    Erik van Uden
    Spierziekten Nederland

    BeantwoordenVerwijderen